CRISPR-Cas9, ilk olarak prokaryotlarda, özellikle bakteri ve arkealarda keşfedilen bir RNA ve protein tabanlı sistemdir. Bu sistem, bakteriyofaj enfeksiyonları, istilacı plazmidler ve yabancı nükleik asitlere karşı hücreyi korumayı hedefler. CRISPR, düzenli aralıklarla tekrarlanan kısa palindromik dizilerden oluşur ve Cas9 , bu CRISPR dizileriyle ilişkili bir arkeal ve bakteriyel nükleazdır. Tıbbi açıdan bakıldığında, bu teknoloji klinik öncesi ve klinik çalışmalarla farklı hastalıkların tedavisinde kullanılabilir hale gelmektedir. Hedeflenebilir nükleazlar, bilim insanlarının teorik olarak herhangi bir organizmada herhangi bir geni hedeflemesine ve düzenlemesine olanak sağlar , bu da tedavi yöntemlerinin gelişmesine olanak tanır. Hastalık modellemesinde, CRISPR-Cas9 teknolojisi ile hastalık patogenezinde rol oynayan onkojenlerin ve tümör baskılayıcı genlerin seçici olarak düzenlenebileceği belirtilmiştir. Tedavi aşamasında ise gen terapisinin geliştirilmesinin yanı sıra, katalitik olarak etkisiz hale getirilmiş varyantlar (dCas9) kullanılarak malign hücrelerin epigenetik profilinin yeniden programlanabileceği ifade edilmektedir. CRISPR-Cas9, genom modifikasyonunu birçok farklı hücre türünde mümkün kıldığından, nöronal hücrelerde kullanılabilirliği için çalışmalar yürütülmektedir. Parkinson hastalığı, sıkça görülen nörodejeneratif ve heterojen bir hastalık olup bazen paralizi ajitans olarak da tanımlanır. Parkinson hastalığı, motor ve motor dışı belirtilerle kendini gösterir. Tedavi seçenekleri arasında nonfarmakolojik, farmakolojik ve cihaz destekli yöntemler bulunmaktadır; tedavi seçimleri hastalığın ilerleyişine, bireysel gereksinimlere ve uygunluğa göre yapılır.Bu araştırmada CRİSPR-Cas9 teknolojisinin Parkinson hastalığına etkisi incelenmiştir. ORCID NO: 0009-0007-4339-6833
Anahtar Kelimeler: CRİSPR-Cas9, Sinir, Tümör baskılayıcı gen, Onkojen, Nörodejeneratif
|
